科技日報北京7月25日電 （記者張夢然）英國《自然》雜志24日在線發表的驅動一篇遺傳學論文指出，一項CRISPR驅動的因激預防養基因激活技術，可以預防并逆轉肌營養不良小鼠模型的活技癥狀。

    肌營養不良病因是肌營遺傳異常，屬于一種遺傳性肌肉消耗疾病，驅動其亞型先天性肌營養不良1A型（MDC1A）的因激預防養致病原因，是活技由于編碼層黏連蛋白α2的Lama2基因發生突變，從而導致部分周圍神經脫去保護性髓鞘，肌營肌纖維穩定性受到破壞。驅動嚙齒類動物研究顯示，因激預防養增加相關基因Lama1（編碼層黏連蛋白α1）的活技表達可以幫助緩解該疾病小鼠模型的癥狀，但由于Lama1基因較大，肌營標準的驅動基因治療方法難以達到效果。

    為了解決這一問題，因激預防養加拿大多倫多兒童醫院研究人員羅納德·科爾及其同事，活技此次使用了一種CRISPR介導的基因激活系統來增加層黏連蛋白α1在MDC1A小鼠模型中的表達。癥狀前的小鼠在接受治療后，能預防肌肉消耗和麻痹的癥狀；更重要的是，這種治療方法還能幫助已經出現癥狀的小鼠。

    CRISPR基因編輯技術是一種多功能工具，能上調或下調關鍵基因的表達。團隊建議今后或能通過聯合療法“調高”保護性基因，“調低”致病基因，幫助治療該疾病和其他遺傳性疾病。