2021年11月16日,治療 ViaCyte和CRISPR Therapeutics聯合宣布,糖尿加拿大衛生部已批準CRISPR基因編輯的病CR編胞替干細胞衍生療法VCTX210的臨床試驗申請(CTA),用于治療1型糖尿病(T1D)。輯細VCTX210利用CRISPR基因編輯,代療讓同種異體細胞療法避免被患者免疫系統識別。法步VCTX210的入臨1期臨床試驗旨在評估它在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃逸特征,治療預計在年底前開始患者注冊。糖尿新聞稿指出,病CR編胞替這是輯細用于治療1型糖尿病患者的首款進入臨床試驗階段的基因編輯細胞替代療法。
之前體外干細胞分化擴增的代療胰島細胞植入人體后,會引起免疫排斥,法步導致人體的入臨免疫系統攻擊這些細胞,降低療法的治療持久性。為了克服免疫排斥,通常胰島細胞移植需要與免疫抑制劑聯用。比如Vertex Pharmaceuticals開發的來源于同種異體干細胞的全分化胰島細胞療法,需要與免疫抑制療法聯用來保護胰島細胞免受免疫排斥。
ViaCyte開發的PEC Direct(VC-02),將源于干細胞的胰島祖細胞封裝在一個可以植入患者皮下的“口袋”里,這一移植體允許血管生長到“口袋”中,與植入細胞直接相互作用。這些細胞能夠響應血糖水平并分泌胰島素和其他胰腺激素。由于植入的細胞會引起免疫系統應答,患者也需要同時使用免疫抑制劑方案來保護細胞。
VCTX210源自ViaCyte的多能干細胞系CyT49。利用CRISPR基因編輯技術,敲除與T細胞攻擊有關蛋白表達,進而達到保護移植細胞免受免疫排斥的目的。
參考資料:
[1] CRISPR Therapeutics and ViaCyte, Inc. to Start Clinical Trial of the First Gene-Edited Cell Replacement Therapy for Treatment of Type 1 Diabetes. Retrieved November 16, 2021, from
https://crisprtx.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-viacyte-inc-start-clinical-trial-first
(原文有刪減)
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