今日，首款Kiniksa Pharmaceuticals宣布，準心美國FDA已批準該公司開發(fā)的包炎IL-1抑制劑Arcalyst（rilonacept）上市，用于治療12歲以上復發(fā)性心包炎（recurrent pericarditis）患者和減輕心包炎的療法復發(fā)風險。新聞稿指出，首款這是準心首款獲得FDA批準的復發(fā)性心包炎療法。

復發(fā)性心包炎是包炎一種影響心臟周圍組織的炎癥性疾病，它影響15%至30%的療法急性心包炎患者。這種疾病的首款患者會有反復的胸痛發(fā)作，且伴有危及生命的準心并發(fā)癥，嚴重限制患者的包炎身體活動和日常生活。目前，療法標準療法有非甾體類抗炎藥（NSAIDs），首款秋水仙堿，準心和皮質類固醇（CS）藥物，包炎長期使用這些藥物會對患者造成安全問題，尤其是CS藥物。白介素-1（IL-1）是介導這種疾病的病理生理的細胞因子之一，心包中的IL-1α和IL-1β引起的組織損傷受刺激后會分泌額外的IL-1α和IL-1β，從而造成心包炎癥的延續(xù)。

Rilonacept是一種皮下注射的可溶性融合蛋白，由IL-1受體1（IL-1R1）胞外部分的配體結合域，和IL-1受體輔助蛋白（IL-1RAcP），呈線性連接至人免疫球蛋白G1（IgG1）的Fc結合域。它通過充當一種可與IL-1α和IL-1β結合的受體來抑制IL-1的信號傳導，從而阻斷它們與細胞表面IL-1受體相互作用。Rilonacept是由再生元（Regeneron）公司發(fā)現(xiàn)并開發(fā)，Kiniksa公司獲得其獨家許可后進一步開發(fā)治療RP患者。

▲Rilonacept的組成和結構（圖片來源：Kiniksa官網(wǎng)）

FDA的批準是基于名為RHAPSODY的關鍵性3期臨床試驗結果。試驗結果顯示，97%的患者對rilonacept治療產(chǎn)生應答，接受rilonacept治療的患者出現(xiàn)復發(fā)心包炎事件的風險與安慰劑組相比降低了96%。Rilonacept組的患者在臨床試驗中，92%的時間沒有疼痛或者痛感非常輕微，安慰劑組這一數(shù)值為40%。這一結果已經(jīng)發(fā)布在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。

“復發(fā)性心包炎是一種失能性疾病，嚴重擾亂患者的生活。” RHAPSODY臨床試驗的聯(lián)合主要研究員，克利夫蘭診所的Allan Klein博士說，“這一批準支持靶向免疫調節(jié)的治療策略，對于控制患者病情來說代表著治療范式的改變。”

參考資料：

[1] Kiniksa Announces FDA Approval of ARCALYST ® (rilonacept) for Recurrent Pericarditis. Retrieved March 18, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/03/18/2195829/0/en/Kiniksa-Announces-FDA-Approval-of-ARCALYST-rilonacept-for-Recurrent-Pericarditis.html

來源：新浪醫(yī)藥。

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