文章來源：醫藥魔方Info

血友病是首個式刊一種遺傳性凝血功能異常的出血性疾病，按發病機制，國產分為血友病A及血友病B，重組其中血友病A約占總患病人數的凝血85%^[1]。該類疾病的床研主要治療方式為凝血因子替代治療，且對于重度血友病患者，究正應進行規律、登于充分地預防治療，首個式刊以維持骨骼肌、國產關節功能，重組提高生活質量^[2]。凝血

凝血因子VIII是床研血友病A的主要治療藥物，按來源分為血源性人凝血因子VIII（pdFVIII, plasma-derived FVIII）和重組人凝血因子VIII（rFVIII, recombinant FVIII），究正基于輸入性感染等安全性方面的登于考慮，重組人凝血因子VIII在眾多國家已成為治療的首個式刊首選^[3]。

過去，國內rVIII只能依賴進口，價格高昂，而且供應難以得到保障。最近隨著國內生物制藥企業的興起，將徹底改變這種局面。

SCT800是神州細胞工程有限公司自主研發的rFVIII，2019年11月提交BLA（生物制品上市許可申請），將于近期獲批上市。

2021年6月5日，SCT800關鍵性臨床試驗“Pharmacokinetic, efficacy and safety evaluation of B-domain-deleted recombinant FVIII (SCT800) for prophylactic treatment in adolescent and adult patients with severe haemophilia A”結果線上刊登于血友病疾病領域知名期刊——《Haemophilia》雜志。

該研究由神州細胞工程有限公司發起，中國醫學科學院血液病醫院楊仁池教授作為主要研究者的一項前瞻性、多中心、開放標簽、單臂III期臨床研究，目的是為了評估SCT800預防治療青少年及成人重度血友病A患者的療效及安全性，以及藥代動力學特征。

12家國內臨床試驗機構參加了本研究，共入組73例既往接受過凝血因子VIII替代治療（暴露日≥150天）的青少年及成人重度（FVIII:C<1%）血友病A患者，給藥方案為SCT800預防治療24周，給藥劑量為25-50IU/kg，隔天一次或每周3次。預防治療期間若發生突破性出血，給予SCT800按需治療，劑量根據出血部位及嚴重程度而定。主要研究終點為年化出血率（ABR, Annualized Bleeding Rate）、突破性出血止血成功率以及抑制物發生率。

研究結果顯示，SCT800預防治療重度血友病A患者的ABR估算均值為2.82次（95%CI：2.01~3.96），年化關節出血率（AJBR, Annualized Joint Bleeding Rate）的估算均值為2.07次（95%CI：1.40~3.06）。其中43.8%的受試者治療訪視期間0出血。