近日，病用辦代表委在總臺“兩會你我他”的藥貴員建言獻互動頁面，有網友評論：“希望國家可以更多關注罕見病患者，普通往往罕見病患者的家庭藥很貴，一般家庭無力負擔，無力希望可以將更多罕見病用藥納入醫保，承擔策讓這些家庭看到希望。病用辦代表委”

兩會期間，藥貴員建言獻很多人大代表和政協委員也一直在關注罕見病患者這一群體的普通困境，他們帶來了很多提升我國罕見病醫療、家庭保障水平的無力建議和意見。

目前大多數罕見病患者存在確診難，承擔策診斷時間長的病用辦代表委問題，全國政協委員彭軍認為，藥貴員建言獻建立健全基層罕見病社會保障體系尤為重要。普通

全國政協委員、山東大學齊魯醫院血液科主任彭軍：在已有全國罕見病協作網的基礎上，進一步加強臨床醫生對于各個領域的罕見病之間的協作，比如說遇到罕見病患者的診斷或者治療，可以在網上請求會診，從網上發起MDT，也就是多學科會診。

2019年，國家衛生健康委組建了國家級的罕見病診療協作網，但仍然無法滿足罕見病患者救治的需求。全國人大代表于清明建議：增加診療資源，提高疑難復雜罕見病的診療能力，使患者在國內就能得到先進的診療服務，方便用藥及復診。

全國人大代表、國藥集團國藥控股黨委書記、董事長于清明：建議在罕見病藥品保障先行區開設罕見病藥品的白名單，擴大未在國內注冊罕見病藥品的特許進口使用范圍，配套建設罕見病國際診療機構，同時開展真實世界臨床數據應用研究，助力打造國家罕見病臨床診療中心。

罕見病患者除了需要藥物，和其它疾病不同的是，一些罕見病種需要長期食用特殊醫學用途的配方食品，在我國第一批罕見病目錄中，有32種疾病需要使用特醫食品，有18種罕見病治療過程中需要及時、終身、足量使用特醫食品。全國政協委員蔡威告訴記者，目前我國罕見病特醫食品，市場需求小，價格貴，大多數患者面臨“買不到或買不起”的困境，他希望特醫食品早日實現國產化、平價化。

全國政協委員 上海市兒童罕見病診治中心主任蔡威：我今年關注點主要是在罕見病所需的特醫食品。到今年2月，國家市場（監管）總局批的一共有179種特醫食品，但是適合罕見病的只有一個病的三款，應該要鼓勵國產化的企業去做這件事，有了國產以后，也會倒逼進口（價格）下來，這對罕見病的患者及其家屬應該是有利的。

罕見病用藥保障是世界性難題

針對罕見病患者的用藥保障問題，全國人大代表北京協和醫院院長張抒揚，呼吁從立法上來支持這個群體。我們來聽聽他的回答。

全國人大代表、北京協和醫院院長張抒揚：罕見病患者現在面臨的最大問題是95%的罕見病都沒有有效的藥物治療，對5%有藥可治的疾病，能不能把藥品都進（醫保）來，確實需要再作出努力。首先要保障有藥可獲得，然后我們再想如何讓有藥可擔負。多方的用藥保障是必行之路。

全國人大代表、北京協和醫院院長張抒揚：醫保盡量能夠多擔負一點，但是中國人口規模大，在這個條件下到底能擔負多少，量力而行，盡力而為。除了醫保擔負以外，對那些重大特大嚴重的罕見疾病，嚴重致殘危及生命的，要不要有財政專項支持的計劃？另外就是商業的保險。

全國人大代表、北京協和醫院院長張抒揚：總之罕見病的用藥保障確實是一個難題。我們努力爭取讓罕見病患者能夠享有整個人類醫藥科技發展成果，有藥可用，藥物可擔負得起。然后我們再建立一個終身管理的計劃，讓他們生活有品質，能夠過上跟普通人一樣的幸福的生活。

基層醫院兒科醫生短缺，如何應對？

網友“村里的娃”說，目前在鄉下缺少兒科專科的大夫，孩子看病是個難題，總是要走遠路到城里的大醫院去。要是有急癥，就更麻煩，該怎么辦？對于這個問題，來看全國人大代表韋小麗的回應。

全國人大代表、白沙黎族自治縣七坊鎮社區醫院醫生韋小麗：在基層，兒科醫生我們缺，全科醫生我們更缺。我們單位每天的門診量是100多人，100多人里面不單是兒科方面，還有內科、外科、婦科、中醫科之類的患者都有。

全國人大代表、白沙黎族自治縣七坊鎮社區醫院醫生韋小麗：現在白沙縣每一家村衛生室都配有一臺一體機，對鄉村醫生的用處可大了。比方說鄉村醫生下村去做個高血壓、糖尿病、慢病之類的隨訪，我們都會用到一體機。鄉村醫生常用的比如胎心監測，血糖、血壓、血氧、心電圖等，一體機上的功能就能夠實現。鄉村醫生的診療水平有限，在緊急的情況下，對某一種疾病不能夠給予制定治療方案時，我們可以通過遠程會診，聯系上級醫院的專家，根據患者的情況提供一些治療方案的幫助。