“站在眼科臨床醫生的救命藥角度，我們希望更多能改變我們治療模式的藥審域、有確切療效的改革果顯創新藥物，能通過藥審改革進入到臨床使用中”，年創在11月15日舉辦的新成2019醫藥創新發展系列研討會上，北京醫院眼科主任戴虹表示，著專注外“實際上救命藥之外，家關依然存在許多嚴重影響人民生活質量的病領藥物，這些需求同樣值得我們關注。救命藥”

       為更好地解決創新藥品可及性問題，藥審域國務院在2015年發布了《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的改革果顯意見》。這份“44號文”提出了加快創新藥審評審批等目標，年創就此拉開了藥審改革的新成帷幕，在新藥審評綠色通道、著專注外開放《臨床急需境外新藥名單》等多個重磅政策的家關推動下，大量國內外的新藥以前所未有的速度進入中國。

藥審改革讓全球新藥在中國可及

      針對臨床急需境外罕見病治療新藥，2018年國家藥品監督管理局聯合國家衛生健康委發布了《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》。該文件為罕見病藥品等臨床急需境外新藥特別開辟了一條接軌國際的“綠色通道”：國內可直接認可境外臨床試驗數據進行申報。

      此前，進口新藥在中國獲批上市時間與其在美國、歐洲或日本的最早上市時間相比，平均推遲了7年，影響全球新藥在中國的可及性。國家市場監督管理總局局長張茅2018年曾公開表示，應逐步實現新藥上市審評審批時間由7-8年縮短到2-3年。而對進入《臨床急需境外上市新藥品種名單》的藥物，最快可在3個月內完成技術審評。

       藥品審批在抗腫瘤新藥上速度上讓業內尤為驚嘆，也讓中國患者能夠用到全世界在腫瘤藥物治療方面最好的科研成果和最好的治療性藥物。“以免疫治療的最受人矚目的抗腫瘤新藥PD-1為例，”中國醫學科學院腫瘤科醫院副院長石遠凱表示，“2018年在國外兩個跨國制藥企業分別自己的產品在中國上市以后，中國的本土制藥企業研發的PD-1也上市了，這在過去藥物研發歷史上，國外的產品和中國本土的產品，在半年時間內相繼上市，這是以前沒有過的事情。”

“救命藥”以外的重要疾病問題急需突破

       在政策給腫瘤藥物、罕見病藥物帶來利好的同時，專家們也呼吁，不能僅僅滿足于再“救命藥”領域的審批創新，好的制度仍需盡快輻射到更多疾病領域。實際上救命藥之外，依然存在許多嚴重影響人民生活質量的藥物，這些需求同樣值得我們關注。

       “站在眼科醫生角度，我們也希望有更多能改變眼科治療模式的、有確切療效的創新藥物，能通過藥審改革進入到臨床使用中”，北京醫院眼科主任戴虹在研討會上表示。他以黃斑變性病變為例解釋說，年齡相關性黃斑變性（AMD）是全球65歲以上人群嚴重視力下降和失明的首要原因。當前國際上最新獲批的一些創新藥物實際上改變了整個黃斑變性治療的模式，也改變了整個臨床治療的效果，這種效果的提高，直接給病人帶來了視覺上的受益，也就是致盲比例會下降。

       據中華醫學會眼科學會榮譽主委黎曉新教授介紹，超過80%以上的AMD相關法定盲是由新生血管性年齡相關性黃斑病變（nAMD）引起的。nAMD病情發展迅速，未經治療的患者2年內有85.1%的幾率會發展為法定盲，嚴重影響患者日常生活能力。“由于視力嚴重受損，nAMD患者的生活質量甚至要劣于透析及許多癌癥疾病患者”，黎曉新教授曾表示。

       已公布的兩批優先審評名單（以下簡稱“名單”），目前還未能覆蓋到針對該疾病的一些新藥。“現在還存在需要和可能之間的矛盾”，于明德認為，“名單”優先保障“救命藥”，是因為目前有限的審評審批資源還不夠將所有藥物都納入快速通道。這意味著此類藥物要在國內上市，至少需要2到3年時間。

       戴虹表示，國際上已經出現但未及我國藥審部門審批的有效治療方法在國內不能使用，對患者來說，等待審批 “是一個難熬的過程，2-3年的等待期對于很多眼科患者而言就是錯失了黃金治療期”。

重大疾病特效藥上市審批有望改善

       2017年初，藥審中心發布了一支官方宣傳片《變革時代的藥審人》，其中提及“爭取在2020年，擴大到1600”的人員擴增目標。“藥審能力還在逐漸加強”，于明德表示，隨著將來藥審速度的繼續提高，預計第三批《名單》將會覆蓋更多的品種。

       “我們很期盼能和腫瘤科、心臟等大科一樣，讓直徑只有2.5公分的小眼球也能夠享受到藥改政策的一些成果。”中國醫學科學院北京協和醫院眼科常務副主任陳有信補充道。隨著國家經濟發展，不能只看罕見病或者抗腫瘤領域，人民的健康水平也不光光就是救命，還應惠及人民群眾生活質量，希望未來有更多提升患者生活質量的創新藥物更快地進入國內。