國務院常務會議日前部署推動醫藥產業創新升級，孤兒藥強調要加強罕見病重大藥物產業化。建立

摘要:

　　國務院常務會議日前部署推動醫藥產業創新升級，相關強調要加強罕見病重大藥物產業化。法度

　　按照世界衛生組織的再孤定義，罕見病是孤兒藥患病人數占人口總數0.65‰—1‰的單種疾病或病變，而“孤兒藥”則是建立指用于預防、治療、相關診斷罕見病的法度藥品。從可獲得性、再孤可負擔性兩方面看，孤兒藥目前我國“孤兒藥”的建立現狀很不樂觀。藥物基本依賴進口，相關上市數量少，法度遠不能滿足罕見病治療需求，再孤而且價格昂貴、進入基藥和醫保目錄少、報銷比例不高。

　　比如我國戈謝病患者大約有1000人，但沒有治療這種疾病的國產藥物，完全依賴進口。一個成年患者的藥費每年超過200萬元，且需要終生用藥，很少有戈謝病患者能夠自行買藥，只有通過慈善機構為一些國內患者特需藥品，也僅能滿足少數患者的治療需求。

　　一些國家的經驗表明，立法對“孤兒藥”研發和生產有立竿見影的作用。這些國家通過稅收抵免、注冊費免除和優先審查等措施推動“孤兒藥”的研發，同時給予“孤兒藥”市場獨占權和醫保政策扶持。美國就規定，“孤兒藥”在臨床研發期享有50%的課稅扣除優惠，并可向前延伸3年，向后延伸15年，總稅收減免可達臨床研究總費用的70%，此外還規定可減免“孤兒藥”注冊費用，允許其單獨定價并給予7年市場獨占權。

　　相比于發達國家日益健全的針對“孤兒藥”研發的法規，我國在相關政策和立法上還不完善，在稅收抵免等方面幾乎沒有激勵政策，從而導致制藥企業研發和生產“孤兒藥”的積極性不高。讓“孤兒藥”不再孤獨，應借鑒國外經驗，建立認制訂度，并將這種認定作為“孤兒藥”注冊審批的前置程序。

　　同時，簡化“孤兒藥”審評審批程序，制定“孤兒藥”優先審評的實施細則，包括臨床試驗減免及特殊審批。此外，國家可以設立專項基金，資助原創性“孤兒藥”研發，鼓勵對國外專利過期“孤兒藥”進行搶仿，制定“孤兒藥”市場獨占、單獨定價與稅費減免的優惠政策。罕見病醫療保障制度也需同步加強，要將部分罕見病納入大病保險，把“孤兒藥”作為特殊藥品納入國家醫療保險藥品目錄。