2021年8月18日，治療助力Vigil Neuroscience公司宣布完成了9000萬美元的神經(jīng)B輪融資，以進(jìn)一步推進(jìn)其專有靶向小膠質(zhì)細(xì)胞的退行藥物管線，用于治療神經(jīng)退行性疾病。性疾

Vigil正在開發(fā)一款靶向髓樣細(xì)胞觸發(fā)受體2（TREM2）的病萬靶激活性全人源單克隆抗體VGL101，和靶向TREM2的美元小分子激動(dòng)劑。TREM2是療法小膠質(zhì)細(xì)胞表達(dá)的一種重要受體，可介導(dǎo)對(duì)環(huán)境信號(hào)的治療助力反應(yīng)，以維持大腦穩(wěn)態(tài)。神經(jīng)TREM2在小膠質(zhì)細(xì)胞對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的退行損傷應(yīng)答中發(fā)揮作用，是性疾治療神經(jīng)退行性疾病的一個(gè)具有潛力的分子靶點(diǎn)。公司預(yù)計(jì)將于2021年底啟動(dòng)一項(xiàng)1期研究，病萬靶在健康志愿者中評(píng)估VGL101的美元安全性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。療法

VGL101的治療助力首個(gè)適應(yīng)癥將是名為ALSP的罕見遺傳性神經(jīng)退行性疾病，由CSF1R基因突變引起，目前尚無獲批療法。該疾病通常在40歲時(shí)出現(xiàn)，并以認(rèn)知功能障礙、神經(jīng)精神癥狀和運(yùn)動(dòng)障礙為特征。這些癥狀通常表現(xiàn)出快速進(jìn)展，診斷后的平均預(yù)期壽命約為7年。

▲TREM2受體通過一種名為DAP12/SYK的相關(guān)蛋白復(fù)合體介導(dǎo)其功能（圖片來源：Vigil公司官網(wǎng)）

小膠質(zhì)細(xì)胞功能障礙是ALSP發(fā)病機(jī)制的核心，有大量的生物學(xué)證據(jù)表明恢復(fù)小膠質(zhì)細(xì)胞的功能在阻止神經(jīng)退行性變中起關(guān)鍵作用。Vigil公司認(rèn)為激活TREM2可以恢復(fù)小膠質(zhì)細(xì)胞功能，從而為該疾病患者提供治療益處。

該公司將利用研究與小膠質(zhì)細(xì)胞功能失常相關(guān)的罕見病的經(jīng)驗(yàn)，開發(fā)靶向小膠質(zhì)細(xì)胞的治療藥物，并用于治療如阿爾茨海默病等更常見的適應(yīng)癥。

Vigil還正在開發(fā)具有強(qiáng)大療效、溶解度、口服生物利用度和CNS攝取特征的新型TREM2小分子激動(dòng)劑。

參考資料:

[1] Vigil Neuroscience Completes $90 million Series B Financing to Advance a Pipeline of Microglia-targeted Medicines to Treat Rare and Common Neurodegenerative Diseases. Retrieved August 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210818005173/en/Vigil-Neuroscience-Completes-90-million-Series-B-Financing-to-Advance-a-Pipeline-of-Microglia-targeted-Medicines-to-Treat-Rare-and-Common-Neurodegenerative-Diseases

（原文有刪減）

來源：新浪醫(yī)藥。

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