中國國家藥監局（NMPA）藥品注冊進度查詢結果最新公示，基石劑基石藥業申報的藥業藥物迎首抑制RET抑制劑普拉替尼（pralsetinib）新藥上市申請審評審批狀態已更新為“審批完畢-待制證”，批準文號為：國藥準字HJ20210018，抗癌這意味著該藥已正式獲批。普拉公開資料顯示，替尼該藥本次申請的獲批適應癥為既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

值得一提的中國是，普拉替尼的基石劑獲批意義重大，它不僅標志著中國迎來了首個獲批的藥業藥物迎首抑制RET抑制劑，也標志著基石藥業迎來了首個商業化產品。抗癌

截圖來源：NMPA官網

轉染重排（RET）激活性融合和突變是普拉許多癌癥類型的關鍵疾病驅動因素。據統計，替尼約1%-2%的獲批非小細胞肺癌患者和約10%-20%的甲狀腺乳頭狀癌患者攜帶RET融合，約90%的中國晚期甲狀腺髓樣癌（MTC）患者攜帶RET突變。此外，基石劑致癌的RET融合也在結直腸癌、乳腺癌、胰腺癌和其它癌癥類型中以較低頻率出現。因此，RET具有成為開發“不限癌種”療法靶點的潛力。

普拉替尼是Blueprint Medicines開發的一款強效、高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預見的耐藥突變）的口服精準療法，它能夠特異性強力抑制驅動許多癌癥類型的RET變異。2018年6月，基石藥業通過合作獲得了普拉替尼在大中華區的獨家開發和商業化授權。

在美國，FDA已批準普拉替尼用于治療轉移性RET融合陽性NSCLC的成人患者、需要系統性治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌成人和12歲及以上兒童患者，以及需要系統性治療且放射性碘難治（如適用）的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌成人和12歲及以上兒童患者。

在中國，普拉替尼的上市申請于2020年8月被中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）納入優先審評，擬用于既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC患者的治療。

截圖來源：CDE官網

根據公開資料，普拉替尼的這項上市申請是基于一項開放標簽、多中心的全球性1/2期臨床研究，該研究旨在評估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。研究數據顯示，普拉替尼在經含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，患者的總體緩解率（ORR）為56%，且安全性及耐受性良好，未出現與普拉替尼相關的不良事件導致的終止治療或死亡。

2020年9月，普拉替尼已成功率先引入海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區。本次獲批意味著，普拉替尼將惠及更多的中國患者。

值得一提的是，基石藥業早前已通過多種合作來加速普拉替尼在中國的商業化落地。2020年6月，燃石醫學已與基石藥業達成伴隨診斷（CDx）戰略合作，雙方將攜手開發和商業化普拉替尼在中國地區的CDx試劑，用于檢測腫瘤患者的RET基因變異。2021年3月，基石藥業還與國藥控股簽署戰略合作協議，攜手推進包括普拉替尼在內的兩款癌癥精準治療藥物在中國獲批上市后的商業化進程。

值得注意的是，普拉替尼的作用機理決定了在RET融合陽性的NSCLC患者之外，它還有更多的治療潛力，包括未經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC、RET突變陽性的晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌患者等等。其中，普拉替尼用于RET突變陽性的晚期或轉移性MTC患者系統性治療的申請已于2020年12月被CDE納入突破性治療品種。

參考資料

[1]中國國家藥監局（NMPA）官網. From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/zwfwzhcx/index.html

[2]中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）. From http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=20

[3]基石藥業官網及公開新聞稿

來源：新浪醫藥。

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