目前,全球我國約有6萬名兒童系統性紅斑狼瘡(SLE)患者,治療與成人SLE相比,兒童兒童SLE標準化死亡率是新相進成人SLE的近6倍,且具有起病更急、藥亮病情更重、全球病程更遷徙、治療腎臟及神經系統受累更嚴重的兒童特點。在11月5日至10日于上海舉行的新相進第三屆中國國際進口博覽會上,全球首個且唯一用于治療兒童SLE的藥亮生物制劑貝利尤單抗(倍力騰)與公眾見面。
復旦大學附屬兒科醫院黨委書記、全球腎臟科和風濕科學科帶頭人徐虹教授指出:“兒童系統性紅斑狼瘡可對兒童生長、治療發育、兒童學習以及心理產生很多不利的新相進影響,由于兒童患者病情通常較重,藥亮如果病情沒有得到良好控制,器官受累進展會很快,嚴重影響患兒壽命。目前兒童系統性紅斑狼瘡的治療方式主要包括激素和免疫抑制劑等,由于兒童處于生長發育的關鍵時期,激素及免疫抑制劑的長期應用可對其骨骼發育、身體形象及生長潛力等產生不利影響。因此臨床上亟待出現療效確切、安全性高、副作用小并且可帶來患兒良好預后的新藥物出現。未來貝利尤單抗適應癥的擴大,不僅將幫助醫生打破現有兒童SLE治療的困境,更將助力患兒減少復發風險,實現長期、有效的疾病控制,守護他們更好地成長。”
研究發現,兒童腎臟受累比成人多見且嚴重,發生率40%~90%,90%在發病第一年內出現,因此狼瘡患兒對激素的依賴度和使用劑量都更高。由于兒童處于生長發育的關鍵時期,激素及免疫抑制劑的長期應用可對其骨骼發育、身體形象及生長潛力等產生不利影響,如身材矮小、骨質疏松、多方面影響患兒免疫系統等。
復旦大學附屬兒科醫院風濕科主任孫利教授強調:“激素是兒童狼瘡生長發育延遲的主要原因之一,兒童激素用量太大的問題比成人更為嚴重,雖然兒童代謝高于成人,但大劑量甚至超過成人劑量的激素正在用于狼瘡患兒的長期治療。如何在高疾病活動度,器官損傷嚴重的情況下,降低兒童激素用量,減少激素不良反應,同時控制疾病活動,減少和預防器官損傷這是兒童狼瘡治療中的難點所在。”
貝利尤單抗已在美國、歐洲及日本等地區獲批用于5歲以上兒童SLE的治療,成為全球唯一獲批用于兒童系統性紅斑狼瘡的生物制劑,在中國,貝利尤單抗兒科適應癥已被列入國家優先審評審批名單,并有望在不久的將來獲得批準,為飽受疾病困擾的患兒和家庭帶來新的治療選擇。