文章來源：醫藥魔方Med
作者：阿拉蕾
2022年4月21日，咨制劑16票同意，詢委0票反對，員會K抑1票棄權——FDA腫瘤藥物咨詢委員會（ODAC）支持：未來批準PI3K抑制劑，關閉應基于隨機數據而不是單臂單臂試驗。
目前為止，試驗FDA基于單臂數據批準了4種PI3K抑制劑用于血液系統惡性腫瘤的咨制劑治療，分別是詢委：idelalisib（Zydelig），copanlisib（Aliqopa），員會K抑duvelisib（Copiktra），關閉umbralisib（Ukoniq），單臂Ukoniq近期已退出市場（注：根據UNITY-CLL試驗結果，試驗未能顯示出OS獲益）。咨制劑這4種藥物均顯示出ORR或PFS的詢委改善。但是員會K抑，6項上市后隨機對照試驗結果顯示，OS可能受到損害，同時可能出現嚴重且致命的不良反應。
委員會成員之一，來自科羅拉多大學癌癥中心Christopher Lieu博士表示：“要獲得一種惰性癌癥的OS終點，成本高昂且非常耗時，如果在治療時可能出現顯著的不良反應，將PFS作為監管批準的終點，這可能是不合理的。”
FDA在聽證會上表示：“企業有義務證明他們的產品是安全有效的。根據預估的OS、既往的數據信息、觀察到的毒性特征、尚存疑問的劑量選擇，并不能充分支持這些產品是安全的這一結論。”
Lieu博士總結道：“根據現有的數據，我們希望看到OS的獲益趨勢。底線是：如果我們沒有通過任何治療來延長患者生命，而是讓他們暴露于毒性，并降低他們的生活質量，我們真的在幫助患者嗎？我不相信。”
注：原文有刪減
來源：新浪醫藥。
