新華網北京３月４日專電（記者盧羨婷、中國趙文君）３日，藥店一名自稱廣西桂林平樂縣普通工人的惠玲罕見患網民在網上留言，稱其子因患粘多糖４型罕見病，代表目前國內無藥可治，加速進讓致使一家人陷入絕望。病藥希望盡快將罕見病的品引專項法律法規列入立法規劃，加速罕見病藥品的國內引進。

　　巧合的受益是記者３日在采訪全國人大代表、桂林市工人文化宮副主任向惠玲時，中國得知這名患者家屬在全國兩會前特意找到她，藥店委托她把建立罕見病醫療保障機制的惠玲罕見患建議帶到全國兩會。

　　“明知道將來的代表路不好走，但他們仍堅持不放棄治療，加速進讓這種精神讓人感動，病藥但也讓人悲哀，目前我國對‘漸凍人’‘瓷娃娃’等罕見病的醫療保障政策幾乎空白。”向惠玲說。

　　向惠玲長期參與自閉癥干預治療志愿者活動，對罕見病也有一定的關注，她告訴記者，國內目前還沒有專門的藥物治療“粘寶寶”，美國雖然已研制出這類藥物，但藥費昂貴，每年的費用為兩三百萬元，而我國至今還沒有把這種病納入醫保，這對普通家庭來說是難以承受的。

　　向惠玲認為，罕見病藥物并不像感冒藥等常見藥物能在短期內帶來經濟效益，因此從事研發罕見病藥物的機構少之又少，一些國內醫藥公司研制新藥的收入與研發時間、風險不成正比，回報也遠不及國外同類企業。

　　“既然我國目前還未研究出這類藥物，而國外有的話，可降低藥物引進標準，通過中外合作方式將藥物引進國內，讓國內患者家庭受益。”向惠玲說。

　　向惠玲建議對罕見病進行定義、歸類和明確界定，將罕見病的專項法律法規列入立法規劃，同時加強對罕見病藥物研發的投入力度。